English
Mundësitë e trajtimit për sëmundjet e rralla janë shpesh të pakta dhe jo shumë efektive. Një nga problemet kyçe në trajtimin e pacientëve me sëmundje të rrallë është arritja e barazisë së trajtimit, pasi ekziston një tendencë që fondet e kujdesit shëndetësor të ndahen më shumë për trajtimin e sëmundjeve të zakonshme dhe ilaçet për sëmundjet e rralla shpesh janë të shtrenjta ose nuk ekzistojnë dhe prandaj njihen si ilaçe jetime. Zhvillimi i produkteve orphan (që përfshijnë ilaçin, gjenin dhe terapinë) kërkon nxitje të veçanta që marrin parasysh interesin e ulët të industrisë farmaceutike dhe shkencëtarëve, si dhe vështirësitë, sfidat dhe komplikacionet që lidhen me përcaktimin e efektivitetit dhe sigurisë së trajtimit të një numëri të vogël të pacientëve.